ARAŞTIRMA VE GELİŞTİRME STRATEJİSİ

"Ar-Ge stratejimiz gelecekteki başarımızın planıdır. Bu strateji, hastaların ve ödemede bulunacak olanların değer vereceği inovatif tedavileri geliştirmeyi nasıl planlayacağımızı tanımlar. Bu strateji, Amgen'ın en umut verici bulduğu hedefler ve teknolojileri önceliklendirir ve verimliliği en üst düzeye çıkarmanın yollarını belirler. Bu strateji, bir bakıma biyoloji alanında çığır açan yeni ve tarihi buluşlardan ilham almaktadır. Bu gelişmeler, hastalığın moleküler kökeninin belirlenmesini mümkün hale getirmektedir ve başka hiçbir şirket bunun sonucunda elde edilen fırsatları değerlendirmede Amgen'dan daha iyi değildir."

Sean Harper
Amgen Araştırma ve Geliştirme
Departmanı Başkan Yardımcısı

Sean Harper
Amgen Araştırma ve Geliştirme
Departmanı Başkan Yardımcısı

Amgen Ar-Ge departmanı, ciddi hastalıkları olan hastaların yaşamlarını iyileştirmeye ve uzatmaya çalışır. Amgen, bu misyonu geliştirmek için hastalığı tedavi etmede yeni yaklaşımlar uygulama yeteneğine sahip seçkin bilim insanları ile öne çıkan bir kurum yaratmıştır.

Buna ek olarak, yeteneğimizi uyumlu hale getirme ve kullanma, yatırımlarımızı önceliklendirme ve bilimsel fırsatlardan yararlanmayı amaçlayan bir Ar-Ge stratejisi geliştirdik. Bu strateji beş önemli bileşenden oluşmaktadır:

Yol Gösterici Ar-Ge İlkelerimizi yeniden tanımlama

• Ciddi hastalıkları olan hastalarda karşılanmamış ihtiyaçlara yönelik olarak, inovatif ilaçlara odaklanma.
• İnsanlarda doğrulanan hedeflere ulaşmaya çalışma.
• Biyolojik ilaçlara odaklanan geniş kapsamlı bir ilaç yöntemi aracını sürdürme
• Yatırım geri dönüşü ve işletme verimliliğine odaklanma.
• Harici inovasyondan yararlanma.
• İlaçlarımızın değerini gösterme.

Daha fazla oku

Amgen olarak insanlık için en yararlı ilaç şirketi olmayı amaçlıyoruz. Bu hedefe ulaşmak dünyanın en iyi Ar-Ge şirketini kurmakla başlar. Amgen'ın Ar-Ge Yol Gösterici İlkeleri, bu hedeften ilham alınarak stratejik önceliklerimizi güçlendirmek üzere oluşturulmuştur.

Ciddi hastalıkları olan hastalarda karşılanmamış ihtiyaçlara yönelik inovatif ilaçlara odaklanma Amgen, her zaman yeni fırsatlar ararken ve zorluklarla mücadele ederken aynı misyona bağlılığımızı kararlı bir şekilde sürdürüyoruz. Bu misyon ciddi hastalıklarla savaşan hastaların yaşamlarını iyileştirmek ve uzatmaktır.

İnsan üzerinde onaylanmış hedefleri takip etmeİnsanlarda hastalık riskini açık bir şekilde artıran yeni tehditleri açığa çıkarmaya yardımcı olacak popülasyon genetiğinde bilimsel bir devrimin eşiğinde olduğumuza inanıyoruz. İnsan genetiği veya diğer güçlü insani bulgular tarafından desteklenen hedeflere odaklanarak klinik başarı oranımızı artırmayı, ve hastalara yeni ilaç sunma maliyetini azaltmayı amaçlıyoruz.

Biyolojik ilaçlara odaklanan çok sayıda ilaç yöntemini sürdürme. Amgen olarak, ilaç keşfinde "önce biyoloji" yaklaşımını benimser ve hastalık biyolojisini kapsamlı bir şekilde anlamaya dayanan ilaç hedeflerini seçmeye ve ardından hedefe en uygun ilaç yöntemi veya yapı modelini belirlemeye çalışırız. Biyolojik ürünler alanındaki gücümüzün ve biyolojik ilaçlara yönelik yüksek klinik başarı oranlarına sahip olduğumuzun farkındayız. Takip ettiğimiz her bir hedef için doğru araca sahip olmak üzere küçük moleküllerin de içinde bulunduğu kapsamlı bir yöntem araç kitini sürdürüyoruz.

Yatırım geri dönüşü ve işletme verimliliğine odaklanma. Amgen'ın Ar-Ge yatırım değerini en üst düzeye çıkarmak için, kaynaklarımızı daha büyük bir etki alanı ve daha fazla başarı ihtimali sunan programlara yönlendiririz. Lisans vererek ve iş ortaklığı sağlayarak düşük öncelikli varlıklarımızın değerini en üst düzeye çıkarırız. Amgen ayrıca devir süresinin azaltılması, klinik araştırmaların zayıflaması ve klinik çalışma birimlerinin izlenmesi gibi işletme verimliliğine bağlı konuları sürekli olarak belirlemeye çalışır.

Harici inovasyondan yararlanma. Amgen olarak mümkün olan her alanda yeniliklerin peşinden gideriz. Son aşamadaki mevcut ürün geliştirme portföyümüzün yaklaşık yarısı işbirlikleri ve şirket satın alımlarımızdan kaynaklanmaktadır. Kurum içi ve dışı yenilikler arasındaki sinerjiden memnunuz: En iyi buluşları belirlemek ve bunlara değer katmak için, yüksek düzeyde kurum içi bilimsel yetenek ve becerilerimizi sürdürmemiz gerekir

İlaçlarımızın değerini gösterme.Hastaların erişemedikleri ilaçlardan faydalanması mümkün değildir ve ilaçlara erişim gittikçe, düzenleyici kurumlar ve ödeyicilerin getirdiği standartları karşılamaya dayanmaktadır. Bu beklentileri karşılamak için hastalara yönelik dikkat çekici faydalar sağlayan ve topluma yönelik sağlam bir sağlık ekonomisi sunan ilaçlar gibi önemli terapötik gelişmeler sunmaya çalışıyoruz.

Önemli yatırımların etkili bilime dayanmasını sağlama

• İnsanlarda doğrulanmış hedeflere dayanan yüksek potansiyelli programları hızlandırmak için "Kazananları Seç" yaklaşımını benimseme.
• Düşük öncelikli varlıklar için ortaklık kurma veya lisans verme.
• Dahili beceriler ve programları tamamlayacak harici yenilikleri elde etmeye devam etme.

Daha fazla oku

Sektörümüzdeki pek çok şirket, ilaç ürün portföyünde molekül sayısını en üst düzeye çıkarıp bunlardan en az birkaçının başarılı olma ihtimalini artırmayı amaçlayan "Kaleyi Bulan Vuruş" adı verilen bir stratejiyi takip etmektedir. Bu yaklaşım, insan biyolojisi hakkında hala sınırlı olan bilgi birikimimizi ele almak için hazırlanmıştır; ancak uygulamada, genellikle daha yüksek ilaç geliştirme maliyetlerine ve düşük verimliliğe neden olur.

Amgen'ın stratejisi ise son derece umut vaat eden programları belirleyip hızlandırarak, bilimsel liderlerimizin "Kazananları Seçme" yaklaşımına güvenmektir. Bu amaç doğrultusunda, öncelikli olarak bir hedefin hastalık riski üzerindeki etkisini açık bir şekilde gösteren genetik araştırması aracılığıyla insanlarda doğrulanmış hedeflere dayanan programları önceliklendiririz. Örneğin, genetik çalışmalar PCSK9 ve kolesterol hemostaz arasındaki bağlantıyı ortaya çıkarmış ve benzer bir araştırma skelerostin'in kemik büyümesindeki önemli rolünü göstermiştir. İştirakimiz deCODE Genetics, popülasyon genetiğinde Amgen'e yeni bir güç katarak gen tabanlı hedef keşfinde açık bir devrime öncülük etmemizi sağlar.

Belirlenen her bir programın başarılı olmasını garanti etmese de bu stratejinin Amgen'ın klinik araştırmalarının genel başarı oranını artıracağına, ilaç geliştirme sürelerini hızlandıracağına, maliyeti azaltacağına ve Ar-Ge yatırımında geri dönüşü iyileştireceğine inanıyoruz.

Elimizde kendi kaynaklarımız ile hastalar için sunabileceğimizden daha fazla program olduğunda, bu artı varlıklar için ortaklık kurmak veya lisans vermek için daha girişken olarak hareket ederiz. Bunun sonucunda vardığımız anlaşmalar ürün portföyümüzdeki önemli programları desteklemek üzere kullanılabilecek gelirler sağlar ve daha çok sayıda potansiyel ilaç geliştirilmesini sağlayarak hastaların çıkarına hizmet eder.

Kapasitemizi ve programlarımızı tamamlayacak harici inovasyonları da aktif olarak takip ederiz. deCODE Genetics, Micromet, KAI Pharmaceuticals ve Onyx Pharmaceuticals şirketlerini satın almamız mümkün olan her durumda yenilikleri benimseme konusundaki istekliliğimizin bir göstergesidir.

Keşif Araştırması çabalarımıza yeniden odaklanma ve farklılaştırma

• Ciddi hastalıklarda büyük etki alanına odaklanma.
• İnsan genetiği, yeni biyoloji ve protein mühendisliği alanında sahip olduğumuz güçlü yönlerden yararlanma.
• Sağlam bir immüno-onkoloji ürün portföyü oluşturmak için yeni platform teknolojilerinden yararlanma.

Daha fazla oku

Çığır açan teknolojik buluşların, ilaçların keşfedilmesi açısından devrim yarattığı bir dönemde Amgen'ın stratejisi ortaya çıkan fırsatlardan tam olarak faydalanmaktır. Gen tabanlı keşif ve yeni terapötik platformlarda yoğun yatırımlar yaptık ve bilimin önemli gelişmelere yönelik potansiyeli desteklediği hastalıklara odaklandık.

Son yıllarda, oldukça yüksek verimli DNA dizileme, hastalık riski ile yakından ilişkili genetik varyant arayışını hızlandırmıştır. deCODE Genetics şirketinin satın alınması ile Amgen heyecan uyandıran potansiyele sahip yeni keşfedilmiş genlere dayanan bir erken dönem ürün portföyü geliştirmektedir. Bu strateji, Amgen'ın genetik bilgileri yeni ilaçlara dönüştürme geleneğine dayanır. Amgen'ın hastalar için kullanımı onaylanmış yedi tedavisi ilk olarak kendi laboratuvarlarımızda klonlanan genler sayesinde geliştirilmiştir..

Genetik biliminden doğan yeni hedefleri başarmak için Amgen'ın biyoloji ve protein mühendisliği alanındaki temel güçlerinden büyük ölçüde yararlanırız. Yeni keşfedilmiş hastalık genleri, işlevi bilinmeyen proteinlerin şifresini çözebilir ve bu yeni proteinlerin standart ilaç tipleri ile bir araya getirilmesi zor olabilir. Bu zorlu hedefleri aşmak için, araç kitimizden en iyi ilaç yöntemini seçmeden veya yeni bir yöntem geliştirmeden önce biyolojinin kompleks yapısını aydınlatmalıyız.

Vücudun bağışıklık mekanizmasını destekleyerek işe yarayan kanser tedavilerine olan odağımızı güçlendirmek için Keşif Araştırması onkoloji bölümümüzü ve inflamasyon gruplarımızı tek bir organizasyonda birleştirdik. Bu birleşmenin amacı, bispesifik T hücre bağlayanlar olan yeni BiTE® antikor yapılar dahil olmak üzere onkolitik immünoterapimiz yanında Amgen'ın immüno-onkoloji platformlarından tam olarak yararlanmaktır.

Tüm Keşif Araştırması programlarımızda, Amgen tedavilerinden beklediğimiz farklılık düzeyi çıtasını yükselttik. Hedefimiz kanserde uzun dönem sağkalım, migren veya ciddi astım krizlerinin önlenmesi gibi açık faydalar ve büyük etkiler sunan yeni tedaviler sunmaktır.

Doğru hedefler ve araçların seçilmesi için "Önce Biyoloji" yaklaşımının izlenmesi

• Yöntem hususlarına ikinci derecede önem vererek öncelikli olarak hedef seçimin biyolojisine odaklanılması.
• Küçük, orta ve büyük moleküllerin tek entegre bir platformda birleştirilmesi.
• Dünya standartlarında küçük molekül kapasiteler sağlarken biyolojik ilaçlara odaklanılması.

Daha fazla oku

Amgen olarak ilaç keşfinin geniş biyoloji bilgisi ile başladığına inanıyoruz. Bu bilgiler, bizi hangi hastalık hedefini takip etmemiz gerektiği konusuna ilişkin kritik bir seçim yaparken yönlendirir ve ayrıca bu hedef için doğru aracı, büyük ihtimalle etkisi ve güvenliği en üst düzeye çıkarmak üzere yöntemi veya yapı modelini seçmemize imkan tanır.

Amgen, sektördeki en kapsamlı yöntem araç kitlerinden birini sunmaktadır. Bu araç kiti, kimya, peptidler gibi orta büyüklükteki moleküller ve antikorlar ve diğer türdeki terapötik proteinler gibi büyük biyolojik moleküller kullanılarak oluşturulabilen küçük molekülleri içerir. Amgen'ın ürün portföyü ve ürün grupları, peptikor, BiTE® antikor yapıları ve diğer bispesifik moleküller, antikor-ilaç konjugatları ve onkolitik immünoterapi gibi çok sayıda yeni yöntem içerir.

Ayrıca, Amgen bu kapsamlı yöntem platformunu tek bir ilaç keşif organizasyonunda bir araya getirmiştir. Genellikle küçük, orta ve büyük molekül bilim insanlarını ayıran siloları, ekip çalışmasını geliştirmek ve çeşitli beceri grupları arasında çapraz verimlilik sağlamak için ayırdık. Amacımız, hastalığa tek bir ilaç yöntemi objektifinden bakan bağımsız grupları eleyerek keşif konusunda "Önce Biyoloji" yaklaşımının uygulanmasını sağlamaktır.

Farklı ilaç formları arasında iyi seçimler var olduğunda, Amgen'ın biyolojik ilaçlar geliştirme ve üretme alanındaki geniş uzmanlığından yararlanırız. Ayrıca biyolojik ürünler klinik geliştirmede daha yüksek başarı oranı gösterme eğilimindedir. Ancak, ilaç hedeflerinin yaklaşık üçte ikisine büyük moleküller ile erişilemeyeceğini tahmin ediyoruz. Bu nedenle Amgen küçük molekül ilaç keşfi ve geliştirmede güçlü uzmanlığını sürdürmektedir.

İşletme verimliliği aracılığıyla yatırım dönüşünü güçlendirme

• Daha yüksek başarı oranları, daha hızlı döngü süreleri ve düşük maliyete odaklanan sürekli bir iyileştirme kültürü oluşturulması.
• Daha hızlı döngü süreleri ve yüksek kalite sunmaya devam ederken 2018'e kadar klinik araştırma maliyetlerinin büyük ölçüde azaltılması.

Daha fazla oku

Amgen'ın yatırım kararlarının etkili bilime dayandırılmasını sağlamanın yanı sıra işletme verimliliği elde etmek üzere süreçlerimizi yeniden yapılandırıyoruz. Bu devam eden çabamız maliyetleri azaltırken başarı oranlarımızı ve döngü sürelerini iyileştirmeyi amaçlayarak Ar-Ge yatırımımızdan daha fazla yeni ilaç sunmamıza imkan tanır.

Bu amaç doğrultusunda, Amgen genel verimliliğimizi artırmak üzere belirlenmiş bir dizi faaliyet ile desteklenen devamlı bir iyileştirme kültürü yaratır. Örneğin,

• Mevcut tedavilere kıyasla hastalara önemli faydalar sağlama ihtimali daha düşük olan araştırma programlarını elemek için proje portföyümüzü düzenledik.

• Araştırma merkezi ağımızın maliyeti ve karmaşıklığını azaltmak için bilim insanlarımızı yoğun olarak Cambridge, Massachusetts ve South San Francisco, California'da bulunan araştırma merkezlerimizde topladık.

• Monoklonal antikor üretimi açısından hastaya hızlı erişim yaklaşımı ile bu potansiyel tedavileri kliniğe taşımak için gerekli süreyi bir yıla kadar azaltıyoruz.

Amgen ayrıca modern protokoller, merkezileştirilmiş klinik merkezi izleme, risk tabanlı kalite kontrol ve klinik malzemelerin dikkatli yönetimi aracılığıyla daha güvenli klinik araştırma programları tasarlamaktadır. 2018 itibariyle bu çabalarımızın ve diğer süreç iyileştirmelerinin Amgen'ın ortalama klinik program süresini altı ay kadar azaltmasını ve klinik araştırma maliyetlerini önemli ölçüde düşürmesini bekliyoruz.